[이데일리 김진수 기자] 한 주(4월 6일~4월 10일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상 및 품목 허가 소식이다.



(사진=AI 생성)


젬백스, 진행성핵상마비 2상 CSR 수령…GV1001 안전성 재확인
젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 국내 2상 연장 임상시험의 최종 결과보고서(CSR)를 수령했다고 9일 밝혔다.
연장 임상시험 결과 GV1001은 검증완료릴게임 약물의 내약성과 안전성 측면에서 긍정적인 데이터를 확보하며 안전성을 재차 입증했다. 약물과의 인과관계를 배제할 수 없는 약물이상반응(ADR) 가운데 중대한 사례(Serious ADR)는 보고되지 않았으며, 임상시험 중단이나 사망으로 이어진 ADR도 발생하지 않았다.
이번 CSR에는 연장 임상시험의 안전성뿐 아니라 선행 임상시험과 연장 임 모바일바다이야기하는법 상시험을 합친 총 72주간의 결과가 포함됐으며, 외부 대조군과의 비교 분석 및 일부 하위 도메인에서 도출된 의미 있는 결과도 담겼다.
PSP 임상은 선행 임상 24주와 연장 임상 48주를 더해 총 72주 동안 진행됐다. 선행 임상은 위약군과 GV1001 0.56㎎(저용량), 1.12㎎(고용량) 등 세 그룹으로 나눠 실시됐고, 연장 임상은 야마토릴게임 선행 임상 이후 추가 투약을 희망한 환자를 대상으로 GV1001 1.12㎎을 투여하는 방식으로 진행됐다.
젬백스에 따르면 72주 임상에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 환자군의 PSP 등급척도 총점 변화량을 외부 대조군과 비교한 결과, 선행 임상 저용량 투여군에서 통계적 유의성이 확인됐다.
외부 대조군은 해 릴박스 외에서 수행된 대표적인 PSP 임상시험 논문 3건의 위약군 데이터를 활용했으며, 비교의 객관성을 높이기 위해 MAIC(Matching Adjusted Indirect Comparison) 기법이 적용됐다.
해외 임상시험 위약군은 52주 경과 기준으로 분석된 반면, GV1001은 72주 변화를 기준으로 평가됐다. 그 결과 외부 대조군은 10 알라딘게임 .66점 악화된 반면, 선행 임상 저용량 투여군은 더 긴 기간(72주)에도 불구하고 3.31점 악화에 그치며 통계적 유의성을 나타냈다.
또한 72주 경과 이후 PSP 등급척도의 하위 도메인 분석 결과도 공개됐다. PSP-RS 환자군의 인지기능(Mentation) 영역에서 MMRM 추정법을 활용한 최소자승평균(LS mean) 분석 결과, 선행 임상 위약군 대비 저용량 투여군에서 통계적으로 유의한 차이가 나타났다.
T검정 기반 평균 분석에서도 저용량 투여군은 인지기능(Mentation), 안구운동(Ocular Motor), 사지운동능력(Limb Motor) 영역에서 위약군 대비 유의미한 차이를 보였다.
특히 인지기능 영역은 점수가 높을수록 상태 악화를 의미하는데, PSP-RS 유형 저용량 투여군에서는 평균 점수가 시작 대비 0.56점 감소하며 개선 효과가 확인됐다.
젬백스 관계자는 “PSP는 통상 1년간 등급척도 점수가 평균 11점가량 악화되는 질환임을 고려할 때, 저용량 투여군이 1년6개월 동안 3.31점 악화에 그친 것은 전례 없는 고무적인 결과”라며 “이를 바탕으로 미국과 유럽 등 글로벌 규제기관을 대상으로 상업화 허가를 위한 확증적 임상시험을 차질 없이 추진할 것이며 이번 CSR은 협의를 진행 중인 투자자 및 파트너사에도 제공될 예정”이라고 말했다.
에이프로젠, 퇴행성관절염 혁신신약 AP209 임상시험 승인 신청
에이프로젠은 퇴행성관절염 신약 AP209에 대한 임상시험 승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 9일 밝혔다.
AP209는 에이프로젠의 이중수용체(Bispecific Receptor) 플랫폼 기술이 적용된 혁신신약(First-in-Class New Drug)이다. 이번 임상시험은 골관절염 환자를 대상으로 진행될 예정이며 사람에서 4주간 부작용 등 독성 여부를 판별한 뒤에 추가적으로 수개월간 투약해 치료효과를 검증할 계획이다.
AP209는 외부 동물실험 전문 수탁기관(CRO)이 수행한 시험에서 관절염으로 거의 발을 땅에 딛지 못하던 비글견을 정상처럼 뛰게 하는 획기적인 치료효과를 보인 바 있다. 관절염 개에서 통증 감소 뿐만 아니라 거의 완전한 보행기능 회복을 보인 것이다. 또 동물 관절 조직을 분석한 바에 따르면 관절 손상이 멈추고 거의 정상에 가깝게 회복되는 근본적인 병변 개선 효과를 보인 바 있다.
AP209의 임상시험 관리를 담당할 CRO는 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.)이며 임상시험은 서울대 병원 등 국내 유수 의료기관에서 진행될 예정이다. 전임상 시험은 일본 최고의 전임상 CRO인 SNBL에서 원숭이 150여 마리로 수행된 바 있다.
에이프로젠 관계자는 “빠르면 5월 초중순으로 예상되는 식약처의 임상시험 개시 승인 후 모든 역량을 집중해 최대한 빠르게 진행할 것”이라고 말했다.
코오롱생명과학, KLS-3021 두경부암 전임상 데이터 첫 공개
코오롱생명과학은 오는 4월 17일부터 22일(현지시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 회사의 항암 유전자치료제 후보물질 KLS-3021의 두경부 편평세포암(HNSCC) 대상 전임상 연구결과를 포스터 발표한다고 9일 밝혔다. KLS-3021 HNSCC 연구결과가 외부에 공개되는 것은 처음이다.
KLS-3021은 이번 HNSCC 전임상에서 PD-L1 발현 수준과 관계없이 우수한 항종양 효과를 나타냈다. 또한 종양미세환경을 항암 면역에 유리한 환경으로 전환하며 차세대 면역항암 바이러스 치료제로서의 개발 가능성을 입증했다.
KLS-3021은 암세포 선택성을 높인 재조합 백시니아 바이러스에 치료 유전자 PH-20, IL-12, sPD1-Fc를 탑재한 차세대 항암 유전자치료제 후보물질이다. 바이러스의 직접적인 종양 살상 기전에 더해 종양 내 기질을 분해하고 항암 면역반응을 유도하도록 설계된 것이 특징이다.
이번 연구에서 KLS-3021은 다양한 HNSCC 동소이식 종양모델에서 유의한 항종양 효능을 보였다. 특히 PD-L1 고발현 모델(CPS≥1)에서 단 1회 종양내 투여만으로도 표준 면역항암제인 ‘anti-PD-1’ 대비 우수한 종양 억제 효과를 나타내며 PD-L1 고발현 환자군에 대한 새로운 치료 가능성을 시사했다.
또한, PD-L1 저발현 모델(CPS<1)에서도 1세대 항암제인 ‘시스플라틴(Cisplatin)’ 대비 뚜렷한 종양 퇴행을 나타냈다. 이는 KLS-3021이 PD-L1 발현 수준과 관계없이 안정적인 종양치료 효과를 나타낼 가능성을 보여준 것으로, 면역항암제 반응률이 제한적이었던 PD-L1 저발현 환자군으로까지 치료 범위를 넓힐 수 있는 근거로 해석된다.
종양미세환경을 바꾸는 기전도 확인됐다. KLS-3021은 종양을 직접 공격하는 데 그치지 않고 종양미세환경을 항암 면역에 유리하게 전환함으로써 기존 치료제 대비 차별화된 기전임을 한 번 더 입증했다. KLS-3021 투여 후 면역세포를 유인하는 신호와 염증성 반응, T세포의 침윤과 활성이 모두 증가했다. 반면 면역억제적 대식세포 표지는 감소했다.
사람 두경부암을 이식한 동물모델에서도 KLS-3021은 단 1회 투여만으로 종양 부담을 유의하게 낮췄으며, 치료군 전 개체가 장기생존했다. 실제 임상 종양 환경에 가까운 모델에서도 일관된 효능이 확인됐다는 점에서, KLS-3021의 두경부암 치료제로서의 개발 가능성을 한층 더 뒷받침하는 결과로 평가된다.
HNSCC는 수술, 방사선치료, 항암화학요법 등 표준치료법이 존재함에도 재발률이 높아 여전히 미충족수요가 큰 암종으로 꼽힌다. 특히 PD-L1 발현 수준에 따라 치료 옵션과 반응률이 제한적인 임상적 한계가 있어 새로운 치료 접근법에 대한 기대가 커지고 있다.
코오롱생명과학은 KLS-3021로 전립선암과 삼중음성유방암(TNBC) 연구도 병행하고 있다.
이한국 코오롱생명과학 대표는 “이번 AACR 발표는 KLS-3021이 두경부 편평세포암에 대해 PD-L1 발현 수준과 무관한 효능과 종양미세환경 조절 가능성을 보여줬다는 점에서 의미가 있다”며 “앞으로도 미충족수요가 큰 암종을 중심으로 개발 전략을 구체화하고, 글로벌 연구개발 협력을 본격화해 나갈 계획”이라고 말했다.
김진수 (kim89@edaily.co.kr)