희귀질환 치료의 목표를 시대에 맞게 바꿔야 한다는 의견에 힘이 실리고 있다. 예방적 치료가 중요하고, 충분한 약제 사용 환경이 조성돼야 한다는 점도 함께 강조됐다.




희귀질환관리법 시행 10주년 기념 '혈우병 환자의 건강권 보장 강화를 위한 건강보험제도 개선 정책 토론회'


이개호 국회의원이 주최하고, 한국코헴회 주관으로 4월 8일 오후 국회의원회관에서 희귀질환관리법 시행 10주년 기념 '혈우병 환자의 건강권 보장 강화를 위한 건강보험제도 개선 정 릴게임뜻 책 토론회'에서 주제 발표에 나선 참석자들은 예방 중심의 관리와 충분한 약제 사용 환경을 강조했다.
혈우병은 평생 지속적인 치료와 관리가 필요한 만성 희귀질환으로 치료제 비용과 반복 출혈에 따른 합병증 부담이 큰 질환이다. 특히 관절 손상 등으로 이어지는 신체적 후유증과 잦은 의료기관 방문은 정상적 생활 유지에도 영향을 미쳐 환자의 경력 릴박스 단절과 소득 감소, 사회적 고립으로까지 이어지는 문제를 낳고 있다.

토론회에서 박정아 인하대병원 소아청소년과 교수는 '무출혈'과 삶의 질 중심으로 혈우병 치료의 개념이 전환되고 있는 상황을 감안해 기능적 완치와 건강 형평성을 위해 예방치료 확대와 의료 접근성 개선이 필요하다는 점을 강조했다. 이와 함께 부양의무자 기준 게임몰릴게임 이 환자 간 부담 격차와 건강 불평등을 초래하는 문제도 개선돼야 한다고 설명했다.




박정아 인하대병원 소아청소년과 교수


박정아 교수는 "혈우병 치료 목표가 변하고 있다. 과거에는 출혈로 인한 사망을 바다이야기비밀코드 예방하는데 목적을 두었다면 현재는 출혈 예방을 넘어 관절 손상을 막고 '출혈이 없는 상태'를 목표로 하고 있다. 세계적으로 환자의 최적화된 건강과 웰빙을 중심으로 치료 패러다임이 전환되고 있다"라고 강조했다.
이어 "또 하나 중요한 것은 기능적 완치와 건강 형평성의 문제"라며 "혈우병 환자가 질환 하나만으로 일상생활과 직업, 사회 참여에 오리지널바다이야기 서 제한을 받아서는 안된다"라고 밝혔다.
모든 환자에서 기능적 완치와 건강 형평성을 달성할 수 있는 환경이 필요하고, 예방적 치료와 가정 내 치료가 가능해야 한다는 설명이다. 이와 함께 의료서비스 접근성이 높아야 하고, 예방요법을 지속적으로 시행할 수 있어야 한다고 말했다.
부양의무자 기준에 대해서도 언급했다. 박 교수는 "현재 희귀·난치성 질환에서 적용되는 부양의무자 기준은 가족의 소득이나 재산을 기준으로 지원 여부를 결정하는 구조"라며 "실제 부양이 이뤄지지 않더라도 '부양 가능'으로 간주해 치료 접근을 제한하는 문제가 있다"라고 지적했다. 이로 인해 일부 환자는 본인 부담없이 치료를 받는 반면 일부는 전액을 부담해야 하는 상황이 발생하고 있다고 지적했다.
박 교수는 "이러한 구조는 예방 치료 접근을 어렵게 만들어 반복 출혈이 지속되고, 관절 염증이나 장애가 진행될 위험이 높다"라며 "동일한 질환임에도 환자마다 치료 기회가 달라지는 것은 건강 형평성 측면에서도 맞지 않는다. 구조적 불평등을 초래할 수 있다"라고 강조했다.

이같은 방식이 단기적으로는 재정 절감 효과가 있을 수 있지만 장기적으로는 수술·재활·장애 관리 비용 증가로 오히려 사회적 비용이 커질 수 있다고 박정아 교수는 덧붙였다.




한정우 연세암병원 소아혈액종양과 교수


자리를 함께 한 한정우 연세암병원 소아혈액종양과 교수는 치료의 핵심으로 약제 사용 모니터링과 충분한 사용 허용을 강조했다.?
한 교수는 급여·허가 기준 괴리 해소와 함께 일반 치료제 접근성 확대가 필요하며, 빅데이터를 활용한 관리와 국가-국민 간 신뢰 기반 선순환 구조, 다학제 치료센터 구축을 통해 효율성과 환자 삶의 질 개선이 가능하다고 설명했다.
한정우 교수는 "치료의 핵심은 약제 사용 현황을 잘 모니터링하는 것"이라며 "충분한 약제 사용이 허용돼야 하고, 언제든지 약제를 사용할 수 있다는 인식이 쌓이면 환자들의 갈증도 해소될 수 있다. 이후에는 급여 기준과 허가 기준 간 괴리를 최소화해야 한다"라고 말했다.
이와 함께 약제가 낭비되지 않도록 사용 현황을 체계적으로 모니터링해야 한다는 점도 함께 강조했다. KBDR 혈우병 등록사업과 심평원 빅데이터를 활용하면 정책 개발에 중요한 기반이 될 수 있다는 설명했다.
한 교수는 "국가가 먼저 국민을 신뢰하고, 국민은 자신의 건강 상태를 데이터화해 정책에 반영될 수 있도록 하는 선순환 구조가 필요하다"라며 "이를 통해 다시 국민에게 혜택이 돌아오는 체계를 만들어야 한다"라고 밝혔다.
이어 "국내 현실에 맞는 혈우병 치료센터 구축을 위해 다학제 협진 활성화가 필요하며, 이를 위한 선제적 투자도 중요하다"라며 "데이터 기반으로 진료의 질이 향상되면 환자의 삶의 질이 높아지고, 이는 결국 국가 재정 절감과 비용 효율성 개선으로 이어지는 선순환 구조를 만들 수 있다"라고 강조했다.